Když tým amerického biologa českého původu Hynka Wichterleho před patnácti lety oznámil, že se mu podařilo z kmenových buněk vypěstovat motorické neurony, tedy nervové buňky ovládající pohyb svalů, vzbudilo to velkou pozornost hlavně mezi pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Věda se s Wichterleho objevem posunula o krok blíž k léku, který by u nemocných zabránil postupnému ochabování svalů vedoucímu až k smrti.

V Česku naději na prodloužení života pacientů v posledních letech živil hlavně výzkum profesorky Evy Sykové. Později se ale ukázalo, že Syková za transplantaci kmenových buněk z kostní dřeně brala od pacientů peníze. Podle Hynka Wichterleho navíc její metoda stojí na chatrném vědeckém základě. "Proto bych tuto léčbu nikomu nedoporučil," říká vědec a dodává: "Myslím, že v Americe by tato klinická studie neprošla."

HN: Co následovalo, když jste před lety oznámili, že se vám povedlo vyrobit motorické nervové buňky z kmenových buněk?

Lidé byli samozřejmě nadšení a spousta nadací, které se zabývají podporou výzkumu amyotrofické laterální sklerózy, měla okamžitě zájem o to, jestli bychom mohli zkusit implantovat buňky pacientům. Ale my jsme věděli, že na to, abychom obnovili zdegenerovaný systém v míše pacientů, by se tam buňky musely nejen implantovat, ale musely by pak vyrůst až metrové axony, tedy výběžky, kterými by se neurony napojily na správný sval, a musely by být schopné přijmout také synapse, tedy spoje, z přesných částí pohybové mozkové kůry, aby mohly plnit normální funkci. Proto jsme se hned na začátku rozhodli naše buňky nepoužívat k transplantacím, ale ke studiu procesu, který při zmíněné chorobě vede k degeneraci. Cílem bylo objevování látek, které tento proces zpomalí nebo zcela zastaví. Myslíme si, že to je nejrychlejší a nejefektivnější způsob, jakým pomoci pacientům. 

HN: Jak váš výzkum pokračuje? Máte další dílčí objevy?

V základním výzkumu se soustřeďujeme na otázku programování buněčné identity. Zajímají nás proteiny nazvané transkripční faktory, které kontrolují zapínání a vypínání jednotlivých genů v buňkách. Každá buňka v těle obsahuje přibližně 20 tisíc genů, ale pouze pár tisíc z nich je aktivních. To, jakou funkci buňka má, závisí právě na tom, které geny jsou zapnuté a které vypnuté. My jsme před dvěma lety dokázali kombinací tří transkripčních faktorů přeprogramovat kmenové buňky embryí a udělat z nich motorické neurony. Nyní používáme tento systém, abychom porozuměli "programovacímu jazyku" transkripčních faktorů. Je to úžasně zajímavá práce. Jsme v podstatě hackeři, kterým se podařilo proniknout do nového systému.

Hynek Wichterle (46)

◼ Narodil se v Praze. Hned po dokončení studia na Přírodovědecké fakultě Univerzity Karlovy v roce 1993 odjel na stáž do Spojených států amerických, kde už zůstal. Na Rockefellerově univerzitě v New Yorku získal doktorát z vývojové neurobiologie.

◼ Působí na Kolumbijské univerzitě v New Yorku a vede laboratoř, v níž zkoumá vývoj nervového systému. Specializuje se především na výzkum amyotrofické laterální sklerózy, při které pacientům postupně ochabují svaly, což nakonec vede k zadušení.

◼ Wichterle si vzal Čechoameričanku, s níž má dvě děti. Je vnukem vynálezce kontaktních čoček Otto Wichterleho.

HN: A jak jste na tom s klinickým výzkumem, v němž už se pracuje s pacienty?

V klinickém výzkumu nás paradoxně zajímá to, jak nejlépe podnítit odumírání motorických neuronů. Hlavním problémem studia amyotrofické laterální sklerózy je, že ačkoliv je tato choroba způsobená mutacemi v genech, které má pacient od narození, motorické neurony začnou odumírat až později v jeho životě. A není moc dobře známo, co se děje během doby, než začnou odumírat. Představa, že motorické nervové buňky, které vypěstujeme v miskách z kmenových buněk pacientů, nám budou odumírat před očima, je docela naivní. Věděli jsme, že abychom dosáhli odumírání buněk, budeme je muset stresovat. A to nejlépe způsobem, který by napodoboval stárnutí buněk. V laboratoři jsme zjistili, že motorické neurony jsou zvlášť citlivé na stresory, které způsobují špatné skládání proteinů, což je typický problém spojený nejen s amyotrofickou laterální sklerózou, ale také s Parkinsonovou nebo Alzheimerovou chorobou. Na tomto radikálně zrychleném modelu degenerace nyní testujeme stovky chemikálií a už se nám podařilo objevit několik látek, které dokážou odumírání motorických neuronů úspěšně zabránit.

HN: Co to znamená pro pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou?

V současnosti to pro ně neznamená vůbec nic, protože všechny tyto látky, i když jsou třeba vysoce efektivní při experimentech v miskách, budou muset projít ještě velice zdlouhavým stadiem vývoje. Budou se muset otestovat na myších modelech této choroby a bude třeba zjistit, jestli tyto chemikálie nejsou toxické nebo nemají nežádoucí vedlejší účinky. Ty se musíme pokusit minimalizovat.

Zbývá vám ještě 70 % článku
První 2 měsíce předplatného za 40 Kč
  • První 2 měsíce za 40 Kč/měsíc, poté za 199 Kč měsíčně
  • Možnost kdykoliv zrušit
  • Odemykejte obsah pro přátele
  • Nově všechny články v audioverzi
Máte již předplatné?
Přihlásit se